Y tế - Sức Khỏe
EMA: Đề xuất cấp phép lưu hành cho thuốc giải quá liều ngược chống đông bằng thuốc ức chế yếu tố Xa apixaban và rivaroxaban
Th3
Uỷ ban về thuốc dùng cho người của EMA (CHMP) đã khuyến nghị cấp phép lưu hành có điều kiện trên toàn Liên minh châu Âu đối với Ondexxya (andexanet alfa). Thuốc này được sử dụng nhằm mục đích điều trị quá liều ở bệnh nhân trưởng thành sử dụng thuốc chống đông (ngăn ngừa huyết khối) apixaban hoặc rivaroxaban, khi cần phải đảo ngược tác dụng của chúng do gây chảy máu nặng đe doạ tính mạng hoặc không kiểm soát.
Thuốc chống đông được sử dụng để điều trị huyết khối và làm giảm nguy cơ hình thành huyết khối trong động và tĩnh mạch, các huyết khối này có thể dẫn tới tắc mạch phổi, đột quị hoặc tổn thương các cơ quan khác. Các thuốc chống đông apixaban và rivaroxaban thuộc nhóm thuốc chống đông thế hệ mới, gọi là các thuốc ức chế yếu tố Xa, yếu tố trong máu đóng vai trò then chốt trong hình thành huyết khối.
Tuy nhiên, do các thuốc chống đông ngăn chặn sự đông máu diễn ra theo cách bình thường, bệnh nhân sử dụng các thuốc này lại có nguy cơ bị chảy máu nghiêm trọng và không kiểm soát được, nhất là trong các tình huống cấp cứu. Cho tới nay, chưa có thuốc giải độc đặc hiệu nào có thể ngăn chặn tác dụng chống đông của apixaban hay rivaroxaban một khi đã được sử dụng.
Andexanet alfa, hoạt chất của Ondexxya, là một protein tái tổ hợp tác dụng như một cái bẫy bắt các chất ức chế yếu tố Xa là apixaban và rivaroxaban trong máu. Kết quả là chất này trung hoà tác dụng chống đông của các thuốc ức chế Xa nói trên.
Tác dụng của Ondexxya được nghiên cứu trên 352 bệnh nhân về độ an toàn và trên 167 bệnh nhân về tính hiệu quả. Hiệu quả lâm sàng của hoạt chất được dựa trên mức độ đảo ngược hoạt tính chống yếu tố Xa ở người tình nguyện khoẻ mạnh và các kết quả đầu ra tương tự ở nghiên cứu trên người mất máu nặng đe doạ tính mạng. Ondexxya giúp đảo ngược tác dụng chống đông của apixaban và rivaroxaban trong vòng 2 phút kể từ khi dùng thuốc.
CHMP khuyến nghị cấp phép có điều kiện cho phương pháp điều trị này. Đây là một trong các cơ chế pháp lí của EU nhằm tạo điều kiện sớm tiếp cận với các thuốc đáp ứng được nhu cầu y tế cao. Cấp phép có điều kiện như vậy cho phép Cơ quan quản lí dược khuyến khích cấp phép lưu hành thuốc vì lợi ích sức khoẻ cộng đồng khi mà lợi ích của nó ngay khi được lưu hành vượt trội hẳn so với nguy cơ vốn có trong khi các dữ liệu vẫn chưa đầy đủ. Trong trường hợp của andexanet alfa, chất này chưa được nghiên cứu khi dùng thuốc ức chế Xa trước phẫu thuật hoặc các thủ thuật xâm lấn khác; chưa có đủ dữ liệu lâm sàng để ủng hộ việc sử dụng trên bệnh nhân chảy máu nặng do dùng các thuốc chống đông trực tiếp đường uống khác ngoài apixaban và rivaroxaban; đã ghi nhận trường hợp xuất hiện huyết khối sau khi dùng Ondexxya; và liều dùng khuyến cáo chưa được khẳng định. Với cơ chế cấp phép nêu trên, doanh nghiệp đăng kí được yêu cầu hoàn thiện một số nghiên cứu sau cấp phép để tìm hiểu sâu hơn về an toàn và hiệu quả của thuốc trong một khung thời gian cụ thể.
Ý kiến chấp thuận được CHMP đưa ra vào buổi họp tháng 2/2019 là bước trung gian trên con đường đưa Ondexxya đến với bệnh nhân. Ý kiến này giờ sẽ được gửi tới Uỷ ban châu Âu để đưa ra quyết định cấp phép lưu hành trên toàn EU. Một khi được chấp thuận, các quyết định về giá thuốc và hoàn phí sẽ được đưa ra ở từng quốc gia thành viên, có cân nhắc đến vai trò/ mức độ sử dụng của thuốc trong bối cảnh hệ thống y tế của từng quốc gia.
Thuốc được đăng kí bởi hãng Portola Netherlands B.V.
