EMA: khuyến cáo cấp phép cho Amglidia (glibenclamide), thuốc đầu tiên trong điều trị đái tháo đường sơ sinh

Đây là dạng bào chế mới của glibenclamide, được phát triển chuyên biệt để sử dụng cho trẻ sơ sinh, trẻ bú mẹ và trẻ nhỏ.
Ủy ban về Chế phẩm y tế sử dụng trên người của Cơ quan Quản lí Dược châu Âu (EMA-CHMP) mới đây đã tư vấn cấp phép cho lưu hành Amglidia (glibenclamide) trong Liên minh châu Âu (EU), đây là một thuốc được chỉ định cho điều trị đái tháo đường sơ sinh, dùng được cho trẻ sơ sinh, trẻ bú mẹ và trẻ nhỏ.

Đái tháo đường sơ sinh là thể đái tháo đường cực kì hiếm gặp được chẩn đoán trong vòng 6 tháng đầu đời. Bệnh gây đe dọa tính mạng và suy kiệt bởi các triệu chứng do đường huyết tăng cao và nguy cơ nhiễm toan ceton, đó là tình trạng rất nặng có thể gặp ở người đái tháo đường nếu cơ thể bắt đầu sử dụng hết insulin và sinh ra thể ceton trong cơ thể. Nhiều đột biến gene khác nhau đã được xác định là nguyên nhân gây ra thể đái tháo đường này.

Amglidia là dạng bào chế đường uống mới của glibenclamide, hoạt chất đã được cấp phép cho điều trị đái tháo đường type 2, được phát triển chuyên biệt để sử dụng cho trẻ sơ sinh, trẻ bú mẹ và trẻ nhỏ mắc đái tháo đường sơ sinh.

Amglidia tác dụng lên tế bào sản xuất insulin ở tụy bằng cách gắn với kênh kali nhạy cảm ATP (KATP), kênh này kiểm soát sự giải phóng insulin. Ở nhiều em bé mắc đái tháo đường sơ sinh, các tế bào tuyến tụy sản xuất insulin nhưng không giải phóng được vào máu do đột biến gen dẫn tới rối loạn chức năng kênh KATP, từ đó thiếu hụt insulin trong máu dẫn tới các triệu chứng đái tháo đường. Tác dụng của glibenclamide trên kênh KATP giúp phục hồi khả năng giải phóng insulin vào máu. Các tác dụng này được kì vọng giúp làm giảm các triệu chứng của đái tháo đường sơ sinh.

Hiện nay, để điều trị đái tháo đường sơ sinh, những điều dưỡng chăm sóc theo chỉ định y khoa hay các bậc cha mẹ ở nhà, sử dụng insulin hoặc các viên nén chứa glibenclamide có sẵn trên thị trường theo chỉ định không cấp phép (chỉ được cấp phép cho sử dụng ở người lớn). Để phù hợp dùng cho trẻ nhỏ, các viên nén này được nghiền nhỏ rồi hòa với một ít nước để cho trẻ sử dụng; hỗn hợp có thể cho uống bằng xi-lanh. Cách làm này có thể gây sai sót trong việc dùng thuốc, rất có thể dẫn tới nguy cơ quá liều hoặc không đủ liều. Amglidia được sản xuất cho phép định liều glibenclamide chính xác hơn, giải quyết nhu cầu nói trên. Thêm vào đó, bệnh nhi được điều trị bằng Amglidia có thể không cần điều trị thêm bằng insulin hoặc liều insulin thấp hơn.

Ích lợi của Amglidia được minh chứng bằng các dữ liệu y văn cũng như nghiên cứu sinh khả dụng và nghiên cứu NEOGLI. Do mức độ cực hiếm của bệnh, chỉ có 10 bệnh nhi được đưa vào nghiên cứu NEOGLI. Nghiên cứu cho thấy việc kiểm soát đường huyết vẫn ổn định sau khi đổi từ viên nén nghiền sang hỗn dịch uống.

Do đái tháo đường sơ sinh là bệnh rất hiếm, Amglidia được xét theo qui trình dành cho thuốc điều trị bệnh hiếm vào tháng 1/2016. Như thường lệ vào thời điểm được xét cấp phép, qui trình xét duyệt nói trên sẽ được rà soát bởi Hội đồng về Thuốc điều trị bệnh hiếm của EMA (COMP-EMA) để xác định các thông tin sẵn có hiện nay có cho phép duy trì trạng thái dành cho chữa trị bệnh hiếm của Amglidia và cấp phép 10 năm lưu hành độc quyền hay không.

Ý kiến chấp thuận của CHMP vào hội nghị tháng 2/2018 là bước trung gian trên con đường tiếp cận với bệnh nhân của Amglidia. Ý kiến này sẽ được gửi tới Ủy ban châu Âu để đưa ra quyết định cấp phép lưu hành trên toàn EU. Một khi được cấp phép lưu hành, quyết định về giá cả và tỉ lệ hoàn phí sẽ được đưa ra ở cấp độ từng quốc gia thành viên, có xét tới khả năng về vai trò/việc sử dụng của thuốc trong hoàn cảnh hệ thống y tế của quốc gia đó.

Amglidia được đăng kí bởi AMMTeK.

Nguồn: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-medicine-treat-neonatal-diabetes