Y tế - Sức Khỏe
NEJM: nghiên cứu pha 3 về solanezumab, một loại IgG kháng amyloid β, không cho thấy tác dụng cải thiện nhận thức trong điều trị bệnh Alzheimer
Th3
Các mảng amyloid beta (Aβ) là dấu ấn chỉ điểm bệnh lý trong bệnh Alzheimer, tuy nhiên theo một nghiên cứu mới đây đăng tải ngày 25/01/2018 trên tạp chí New England Journal of Medicine (NEJM), kháng thể loại IgG kháng Aβ là solanezumab không cho thấy tác dụng cải thiện nhận thức ở bệnh nhân Alzheimer.
Các tác giả đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng pha III mù đôi, so sánh với giả dược trên các bệnh nhân Alzheimer sa sút trí tuệ mức độ nhẹ, được xác định bằng điểm MMSE (điểm đánh giá tình trạng tâm thần rút gọn) từ 20-26 (trên thang từ 0 đến 30, điểm cao hơn gợi ý tình trạng nhận thức tốt hơn) và kèm theo lắng đọng amyloid đánh giá bằng chụp cắt lớp positron (PET) với florbetapir hoặc định lượng Aβ1-42 trong dịch não tuỷ. Các bệnh nhân được phân bố ngẫu nhiên vào nhóm sử dụng solanezumab với liều 400 mg hoặc giả dược đường tĩnh mạch mỗi 4 tuần trong vòng 76 tuần. Chỉ số đầu ra chính là sự thay đổi về điểm số của thang điểm bộ phận gồm 14 phần đánh giá bệnh Alzheimer (ADAS-cog14; điểm từ 0-90, điểm càng cao gợi ý tình trạng suy giảm nhận thức càng nặng) ở tuần 80 so với trước điều trị.
Trong tổng số 2129 bệnh nhân được đưa vào nghiên cứu, có 1057 bệnh nhân được sử dụng solanezumab và 1072 bệnh nhân sử dụng giả dược. Sự thay đổi trung bình điểm ADAS-cog14 so với trước điều trị là 6,65 ở nhóm solanezumab và 7,44 ở nhóm giả dược, không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê ở tuần 80 giữa các nhóm (hiệu số sự thay đổi điểm ở hai nhóm là -0,80; khoảng tin cậy 95% là -0,73 đến 0,14; P=0,10). Do không tìm thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê khi xem xét chỉ số đầu ra chính, các tác giả chỉ xem xét các chỉ số đầu ra phụ với ý nghĩa mô tả và ghi nhận chúng mà không đánh giá mức độ ý nghĩa: sự thay đổi điểm MMSE so với trước điều trị là -3,17 ở nhóm solanezumab và -3,66 ở nhóm giả dược. Tác dụng không mong muốn phù não hay tràn dịch não quan sát được trên cộng hưởng từ gặp ở 1 bệnh nhân trong nhóm solanezumab và 2 bệnh nhân trong nhóm giả dược.
Kết luận được rút ra từ nghiên cứu là solanezumab liều 400 mg mỗi 4 tuần không cải thiện một cách có ý nghĩa tình trạng suy giảm nhận thức trên bệnh nhân Alzheimer mức độ nhẹ.
